เราเฝ้าดู ViaCyte มาหลายปีแล้วเนื่องจาก บริษัท ในซานดิเอโกดำเนินการตามวิธีการ "สร้างโปรแกรมใหม่" เซลล์ต้นกำเนิดของมนุษย์เพื่อให้เติบโตเป็นเซลล์ที่สร้างอินซูลินใหม่ซึ่งจะฝังในร่างกายซึ่งอยู่ในอุปกรณ์ขนาดเล็กซึ่งมีประสิทธิภาพ รักษา.
แนวความคิดเกี่ยวกับการแพทย์เพื่อการฟื้นฟูนี้มีขึ้นและลงในช่วงหลายปีที่ผ่านมา แต่ขณะนี้ ViaCyte กำลังแสดงให้เห็นถึงความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกที่น่าตื่นเต้นและได้รับไอน้ำจากการระดมทุนนับล้าน
โปรดทราบว่าพื้นที่ของการห่อหุ้มและการสร้างเซลล์ใหม่นี้เป็นพื้นที่ที่ บริษัท อื่น ๆ กำลังเข้าใกล้เช่นกัน แต่ ViaCyte เป็นหนึ่งในพื้นที่ที่มองเห็นได้มากที่สุดและได้รับการยกย่องมากที่สุดในการทำงานร่วมกับ JDRF ในช่วงหลายปีที่ผ่านมา
แนวคิดของพวกเขานั้นง่ายมาก: การสร้างเซลล์เกาะเล็ก ๆ ที่ปกติอยู่ภายในตับอ่อน แต่จะถูกวางไว้ในอุปกรณ์ปลูกถ่ายเพื่อขยายเซลล์เพิ่มขึ้นและจ่ายอินซูลินตามความจำเป็นเพื่อควบคุมระดับน้ำตาลกลูโคส พวกเขาทำงานในเวอร์ชันแรกที่ขนานนามว่า“ PEC-Encap” มาหลายปีแล้วโดยใช้เซลล์“ ต้นกำเนิด” ที่มาจากตับอ่อนซึ่งห่อหุ้มไว้ในอุปกรณ์จัดส่งของพวกเขาที่เรียกว่า Encaptra นั่นคืออุปกรณ์ที่จัดแสดงในการประชุมโรคเบาหวานและงาน JDRF ซึ่งสร้างความตื่นเต้นให้กับ D-Community ของเรา แต่ก็ยังต้องใช้เวลาอีกนาน
โชคดีที่ บริษัท ระมัดระวังในการใช้คำศัพท์ "รักษา" ที่อาจเกินราคา
แต่พวกเขากำลังก้าวหน้าอย่างมีนัยสำคัญ
ผลการทดลองทางคลินิกในมนุษย์ของพวกเขาที่นำเสนอในงาน ADA Scientific Sessions ในเดือนมิถุนายน 2018 แสดงให้เห็นถึงข้อมูลสองปีที่บ่งชี้ว่าผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพของ ViaCyte ทำงานได้จริง นอกจากนี้ บริษัท ยังได้ประกาศสิทธิบัตรใหม่จำนวน 165 ฉบับในปี 2561 และปลูกถ่ายผู้ป่วยที่เป็นมนุษย์รายแรกด้วยผลิตภัณฑ์รุ่นที่สองในเดือนมกราคมของปีนี้
เราได้พูดคุยกับ Paul Laikind CEO ของ ViaCyte และรองประธานฝ่ายการสื่อสาร Eugene Brandon เมื่อเร็ว ๆ นี้เกี่ยวกับการอัปเดตล่าสุดและวิธีที่พวกเขาหวังว่าจะขยายขอบเขตการรักษาของพวกเขา
(ทั้งหมดนี้เป็นไปอย่างทันท่วงทีเนื่องจากการระดมทุนผ่าน California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) ซึ่งเป็นองค์กรที่ให้ทุนสนับสนุนงานของ ViaCyte ในช่วงหลายปีที่ผ่านมาและอาจมีการต่ออายุบัตรลงคะแนนของรัฐในปีหน้า)
การสลับสูตร
บริษัท ได้ปรับแนวทางในการรักษาผลิตภัณฑ์ที่เป็นไปได้อย่างแท้จริงเนื่องจากยังคงมีการทดลองทางคลินิกในมนุษย์โดยทำการทดสอบผลิตภัณฑ์รุ่นใหม่ ๆ ที่จะช่วยฟื้นฟูความสามารถในการผลิตอินซูลินของเราเองอีกครั้ง
หลังจากเริ่มการทดลองในมนุษย์ครั้งแรกเมื่อสองสามปีก่อน ViaCyte ได้เรียนรู้ว่าสิ่งที่คิดว่าเป็นรุ่นที่สองนั้นเหมาะสมกว่าที่จะออกเป็นผลิตภัณฑ์รุ่นแรก ดังนั้นสิ่งที่เรียกว่า "PEC-Direct" จึงปรากฏขึ้นเป็นอันดับแรก จำเป็นต้องใช้ยาระงับภูมิคุ้มกันและจะ จำกัด อยู่ที่ประมาณ 10% ของผู้ป่วยประเภท 1 ที่มีความเสี่ยงสูงสุดต่อการไม่รู้สึกตัวและภาวะน้ำตาลในเลือดต่ำมากที่สุดผ่านสิ่งที่บางครั้งเรียกว่า "เบาหวานเปราะ" และภาวะแทรกซ้อนอื่น ๆ ที่รุนแรงกว่า
ในทางทฤษฎีแล้วผลิตภัณฑ์รุ่นที่สองที่เรียกว่า“ PEC-Encap” จะช่วยให้ ViaCyte สามารถ“ ลดการตอบสนองของสิ่งแปลกปลอม” ซึ่งหมายถึงการพึ่งพายาต้านภูมิคุ้มกันน้อยลงทำให้เหมาะสำหรับการใช้ในประเภท 1 ที่กว้างขึ้นและแม้กระทั่งอินซูลิน - ใช้ประชากรประเภท 2
“ เราเริ่มต้นด้วย PEC-Encap เพราะเราคิดว่ามันสามารถพร้อมใช้งานได้ทันทีและหากเป็นเช่นนั้นเราก็ไม่จำเป็นต้องใช้ PEC-Direct แต่เราสามารถเก็บไว้ในกระเป๋าหลังได้ถ้าจำเป็น” ซีอีโอไลคินด์กล่าว “ ดังที่เราได้เรียนรู้เราได้ทำการค้นพบที่สำคัญบางอย่างและเห็นว่าจะดีกว่าหากทำแตกต่างออกไป”
Laikind อธิบายว่าสิ่งที่พวกเขาค้นพบในคลินิกคือการตอบสนองของสารแปลกปลอมที่ก้าวร้าวต่อส่วนประกอบของอุปกรณ์ที่ไม่อนุญาตให้เซลล์เจริญเติบโตหรือทำงานได้อย่างถูกต้องพวกเขาจึงหยุดการทดลองวิจัยชั่วคราวเพื่อศึกษาและปรับปรุงเพิ่มเติมก่อนที่จะกลับมาดำเนินการต่อ
ตอนนี้ ViaCyte กำลังร่วมมือกับ บริษัท ชื่อ W.L. Gore & Associates บนเมมเบรนรุ่นใหม่ที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นซึ่งจะเคลือบอุปกรณ์ Encaptra cell เพื่อตอบโต้การตอบสนองของสารแปลกปลอมในร่างกาย การทดลอง PEC-Encap เหล่านี้จะเริ่มใหม่ในช่วงครึ่งหลังของปี 2019
ในขณะเดียวกันการศึกษา PEC-Direct ของพวกเขาได้ก้าวไปข้างหน้าอย่างราบรื่น เวอร์ชันที่แก้ไขแล้วไม่ได้ป้องกันการตอบสนองของสารแปลกปลอม แต่โดยพื้นฐานแล้วจะทำงานโดยใช้พอร์ตที่ออกแบบมาซึ่งช่วยให้มีการสร้างหลอดเลือดโดยตรงของเซลล์ แม้ว่าจะต้องใช้ยาระงับภูมิคุ้มกัน แต่ก็ยังทำงานร่วมกับการปลูกถ่ายอวัยวะอื่น ๆ ที่ T1s ที่มีความเสี่ยงสูงอาจเกิดขึ้นได้ พวกเขาได้เสร็จสิ้นการศึกษาตามรุ่นแรกแล้วและส่วนที่สองกำลังดำเนินการอยู่โดยพิจารณาจากช่วงขนาดยาและอุปกรณ์ขนาดต่างๆที่ฝังอยู่ในร่างกาย พวกเขากำลังมองหาการเพิ่มประสิทธิภาพต้นแบบของอุปกรณ์และกำลังรวบรวมข้อมูล
Laikind กล่าวว่าข้อมูลใหม่นี้อาจพร้อมที่จะนำเสนอในงาน ADA Scientific Sessions ในเดือนมิถุนายน 2020
การแก้ไขยีนและโรคเบาหวาน
ตามที่เรากล่าวถึงในฤดูใบไม้ร่วงปี 2018 ViaCyte ได้ประกาศความร่วมมือกับ CRISPR Therapeutics บริษัท ไบโอฟาร์มระดับนานาชาติเพื่อใช้การแก้ไขยีนเพื่อเสริมการห่อหุ้มเซลล์เกาะเล็กเกาะน้อยซึ่งมีศักยภาพในการปกป้องเซลล์เบต้าที่ปลูกถ่ายจากการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกันที่หลีกเลี่ยงไม่ได้ซึ่งโดยปกติจะฆ่าพวกมัน แน่นอนว่านี่จะช่วยขจัดความจำเป็นที่ผู้ป่วยต้องใช้ยาระงับภูมิคุ้มกันซึ่งอาจมีข้อเสียที่สำคัญและเป็นอุปสรรคใหญ่ในการปลูกถ่ายเซลล์จนถึงปัจจุบัน
ทั้งสอง บริษัท กล่าวร่วมกันว่า:“ เราเชื่อว่าการผสมผสานระหว่างการแพทย์เพื่อการฟื้นฟูและการแก้ไขยีนมีศักยภาพในการให้การบำบัดรักษาที่คงทนและยั่งยืนแก่ผู้ป่วยในโรคต่างๆรวมถึงโรคเรื้อรังที่พบบ่อยเช่นโรคเบาหวานที่ต้องใช้อินซูลิน”
ในบางกรณีการทำงานร่วมกันของ ViaCyte กับ CRISPR ทำให้เกิดความคิดที่ว่าเรากำลังพูดถึง "การรักษา" ที่นี่หรือไม่ วิธีการของ ViaCyte มักถูกเรียกว่า "การรักษาที่ใช้งานได้" เนื่องจากจะแทนที่เซลล์อินซูลินที่ขาดหายไปในร่างกายของคนพิการเท่านั้น แต่ไม่ได้กล่าวถึงรากของภูมิต้านทานผิดปกติของโรค แต่การทำงานร่วมกันทั้งสอง บริษัท นี้สามารถทำได้ทั้งสองอย่างเพื่อแสวงหา "การรักษาทางชีวภาพ" ที่แท้จริง
“ พลังที่รวมกันของความร่วมมือนี้อยู่ที่ความเชี่ยวชาญจากทั้งสอง บริษัท ” Laikind ของ ViaCyte กล่าว
เขากล่าวว่าการทำงานร่วมกันยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น แต่ถือเป็นก้าวแรกที่น่าตื่นเต้นบนเส้นทางในการสร้างผลิตภัณฑ์ที่ได้จากเซลล์ต้นกำเนิดซึ่งสามารถต้านทานการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกันโดยพื้นฐานแล้วการสร้าง DNA ของเซลล์ขึ้นมาใหม่เพื่อหลีกเลี่ยงการโจมตีนั้น พวกเขาประชุมกันเป็นประจำแม้กระทั่งทุกสัปดาห์และมีความคืบหน้าในการทำงานในอนาคตอยู่แล้ว Laikind บอกเรา
“ เราคิดว่าเรามีจุดเริ่มต้นที่ยอดเยี่ยมสำหรับมัน…ความคาดหวังของเราคือเราสามารถผลิตเซลล์หลาย ๆ สายเพื่อทดสอบแบบตัวต่อตัวไม่เพียง แต่ในโมเดลสัตว์เท่านั้น แต่ยังรวมถึงในคลินิกด้วย การสร้างโครงสร้างมากกว่าหนึ่งแบบในการทดลองทางคลินิกสามารถแสดงให้เห็นว่าสิ่งใดมีประสิทธิภาพสูงสุดในการมอบนวัตกรรมที่ล้ำลึกให้คุณ”
ทุกอย่างน่าตื่นเต้นมากถ้าอยู่ในช่วงการวิจัย ...
และนั่นคือจุดที่เราต้องหยุดพักหายใจ
ที่ที่มีความหวังมี Hype
ViaCyte อาจเป็นอัศวินของเราในชุดเกราะห่อหุ้ม ซีอีโอของพวกเขาเสนอความหวังที่ระมัดระวังอย่างเหมาะสม เป็นผู้ส่งสารสื่อหรืออย่างน้อยก็เป็นนักเขียนพาดหัวข่าวที่มักจะถูกมองข้ามไปเมื่อพูดถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องกับการรักษา ... (ถอนหายใจ).
ความสมดุลแบบ“ ความหวังกับการโฆษณาชวนเชื่อ” นั้นไม่ใช่เรื่องใหม่สำหรับ D-Community ของเราดังนั้นเราจึงเชื่อมั่นว่าคุณทุกคนจะรักษาความคาดหวังของคุณไว้ในขณะเดียวกันก็ขอขอบคุณที่ความก้าวหน้าในการวิจัยของ ViaCyte ในวันนี้ค่อนข้างเป็นกำลังใจ
ดังที่ดร. เจย์สกายเลอร์กล่าวไว้ในล่าสุดของเขา Diabetologica บทความในหัวข้อ“ ความโฆษณาชวนเชื่อและความหวังไม่ได้เป็นสิ่งที่ไม่เหมือนกัน” ดังนั้นเราจึงฝากรายการข้อควรระวังที่ยอดเยี่ยมของเขาไว้ให้คุณทราบเมื่อรายงานเกี่ยวกับ (หรืออ่านเกี่ยวกับ)“ ความก้าวหน้าของโรคเบาหวาน”:
-do.jpg)
