ถามผู้เชี่ยวชาญ: การพัฒนาและการทดลองทางคลินิกสำหรับ Myelofibrosis

การทดลองทางคลินิกล่าสุดและต่อเนื่องเกิดขึ้นกับ myelofibrosis อย่างไร?

เป็นช่วงเวลาที่กระตือรือร้นมากสำหรับการวิจัย myelofibrosis ไม่กี่ปีที่ผ่านมาการทดลอง JAKARTA และ JAKARTA2 รายงานการหดตัวของม้ามและการปรับปรุงอาการด้วยตัวยับยั้ง JAK2 แบบคัดเลือก fedratinib

เมื่อไม่นานมานี้การทดลอง PERSIST แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของ pacritinib ตัวยับยั้ง multikinase การทดลองระยะที่ 3 สำหรับยาที่น่าตื่นเต้นนี้กำลังดำเนินการสรรหา การทดลองใช้ SIMPLIFY แสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่ายินดีสำหรับ momelotinib ตัวยับยั้ง JAK1 / JAK2

การทดลองทางคลินิกหลายสิบครั้งกำลังมองหายาเป้าหมายใหม่ ๆ ไม่ว่าจะใช้เพียงอย่างเดียวหรือใช้ร่วมกับยาที่ได้รับการรับรองแล้วสำหรับ myelofibrosis เราหวังว่าจะมีเครื่องมือเพิ่มเติมในกล่องเครื่องมือของเราในการรักษาโรคนี้เนื่องจากการวิจัยอย่างต่อเนื่องเสร็จสิ้น

มีงานวิจัยใหม่ล่าสุดเกี่ยวกับการจัดการหรือรักษา myelofibrosis หรือไม่?

อย่างแน่นอน แพทย์ได้ทราบเกี่ยวกับความสำคัญของการยับยั้ง JAK2 ในการรักษา myelofibrosis นับตั้งแต่มีการอนุมัติ Jakafi (ruxolitinib) ในการรักษา myelofibrosis ในปี 2554

JAK2 inhibitor Inrebic (fedratinib) ได้รับการอนุมัติเมื่อปีที่แล้วสำหรับ myelofibrosis ระดับกลาง -2 หรือที่มีความเสี่ยงสูง ตอนนี้เราสามารถใช้มันได้ทั้งแบบล่วงหน้าหรือหลังจากความคืบหน้าในจากาฟี

Pacritinib เป็นยาที่น่าตื่นเต้นมากอีกตัวหนึ่ง เนื่องจากไม่ได้กดไขกระดูกเราจึงสามารถใช้ในผู้ป่วยที่มีเกล็ดเลือดต่ำมาก นี่เป็นการค้นพบโดยทั่วไปในผู้ป่วย myelofibrosis ซึ่งสามารถ จำกัด ทางเลือกในการรักษาได้

ใครจะพบการทดลองทางคลินิกของ myelofibrosis เพื่อเข้าร่วมได้อย่างไร?

วิธีที่ง่ายที่สุดและดีที่สุดในการเข้าร่วมการทดลองคือถามแพทย์ของคุณ พวกเขาสามารถคัดกรองการทดลองหลายสิบรายการเพื่อดูว่าวิธีใดเหมาะสมกับประเภทและระยะของโรคของคุณมากที่สุด หากไม่มีการทดลองใช้ที่สำนักงานแพทย์ของคุณพวกเขาสามารถประสานงานการอ้างอิงไปยังศูนย์ที่เสนอการทดลองได้

Clinicaltrials.gov เป็นฐานข้อมูลที่ดูแลโดยสถาบันสุขภาพแห่งชาติซึ่งแสดงรายการการทดลองทางคลินิกทั้งหมดที่มีอยู่ เปิดให้ทุกคนตรวจสอบและค้นหาได้ง่าย อย่างไรก็ตามอาจสร้างความสับสนให้กับผู้ที่ไม่มีภูมิหลังทางการแพทย์

กลุ่มผู้ให้การสนับสนุนผู้ป่วยยังเป็นแหล่งข้อมูลที่ยอดเยี่ยมสำหรับหัวข้อต่างๆรวมถึงการทดลองทางคลินิก ตรวจสอบ MPN Education Foundation หรือ MPN Advocacy & Education International

การรักษาในปัจจุบันประสบความสำเร็จเพียงใดในการรักษา myelofibrosis?

การจัดการ Myelofibrosis มีมานานแล้วในช่วง 10 ปีที่ผ่านมา การวิเคราะห์จีโนมช่วยในการปรับระบบการให้คะแนนความเสี่ยงของเรา ช่วยให้แพทย์ระบุได้ว่าใครจะได้รับประโยชน์สูงสุดจากการปลูกถ่ายไขกระดูก

รายการยา myelofibrosis ที่มีประสิทธิภาพกำลังเพิ่มขึ้น ยาเหล่านี้ช่วยให้ผู้ป่วยมีชีวิตที่ยืนยาวขึ้นโดยมีอาการน้อยลงและมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น

เรายังมีหนทางอีกยาวไกล หวังว่าการวิจัยในปัจจุบันและอนาคตจะทำให้เราได้รับการรักษาที่ได้รับการยอมรับมากขึ้นและการผสมผสานการรักษาที่ดีขึ้นเพื่อปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับผู้ที่เป็นโรค myelofibrosis

มีความเสี่ยงในการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกหรือไม่?

ทุกการรักษาพยาบาลมีความเสี่ยงและประโยชน์ การทดลองทางคลินิกไม่มีข้อยกเว้น

การทดลองทางคลินิกมีความสำคัญมาก นี่เป็นวิธีเดียวที่แพทย์สามารถค้นพบวิธีการรักษามะเร็งแบบใหม่และได้รับการปรับปรุง ผู้ป่วยในการทดลองได้รับการจัดการดูแลที่ดีที่สุด

ความเสี่ยงแตกต่างกันไปในแต่ละการศึกษา อาจรวมถึงผลข้างเคียงที่เฉพาะเจาะจงของยาที่ตรวจสอบการขาดประโยชน์จากการบำบัดและการกำหนดให้ยาหลอก

คุณต้องลงนามในหนังสือยินยอมเพื่อลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิก นี่เป็นกระบวนการที่ยาวนานร่วมกับทีมวิจัย ทีมดูแลสุขภาพของคุณจะตรวจสอบและอธิบายความเสี่ยงและผลประโยชน์ทั้งหมดแก่คุณอย่างละเอียด

วิธีที่ดีที่สุดในการป้องกันการลุกลามของ myelofibrosis คืออะไร?

ยังไม่มีความชัดเจนว่าเราจะส่งผลต่อการดำเนินโรคอย่างแท้จริงได้อย่างไร การติดตามข้อมูลที่รวมกันในระยะยาวจากการทดลอง COMFORT แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยยาจากาฟีอาจทำให้อัตราการรอดชีวิตโดยรวมเพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าเมื่อเทียบกับการรักษาที่ดีที่สุดในเวลานั้น

การค้นพบนี้ค่อนข้างขัดแย้ง ยังไม่ชัดเจนว่าประโยชน์ในการอยู่รอดนั้นมาจากความก้าวหน้าที่ล่าช้าหรือผลประโยชน์อื่น ๆ เช่นโภชนาการที่ดีขึ้นหลังจากการหดตัวของม้าม

มีวิธีรักษา myelofibrosis หรือไม่?

โอกาสที่ดีที่สุดในการควบคุมโรคในระยะยาวคือการปลูกถ่ายไขกระดูกหรือที่เรียกว่าการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด ดูเหมือนจะรักษาผู้ป่วยบางรายได้ เป็นการยากที่จะคาดเดาด้วยความแน่นอน

การปลูกถ่ายเป็นตัวเลือกที่มีความเสี่ยงสูงและให้ผลตอบแทนสูง เหมาะสำหรับผู้ป่วยบางรายที่สามารถทนต่อความเข้มงวดของกระบวนการนี้ได้ แพทย์ของคุณสามารถให้คำแนะนำได้ว่าการปลูกถ่ายไขกระดูกเป็นทางเลือกที่เหมาะสมสำหรับคุณหรือไม่และประสานการส่งต่อไปยังทีมปลูกถ่ายที่มีประสบการณ์เพื่อขอคำปรึกษา

Ivy Altomare, MD, เป็นรองศาสตราจารย์ด้านการแพทย์ที่ Duke University และผู้ช่วยผู้อำนวยการด้านการแพทย์ของ Duke Cancer Network เธอเป็นนักการศึกษาที่ได้รับรางวัลโดยมุ่งเน้นทางคลินิกในการเพิ่มการรับรู้และการเข้าถึงการทดลองทางคลินิกด้านเนื้องอกวิทยาและโลหิตวิทยาในชุมชนชนบท