ADA และ JDRF ผลักดันการวิจัย 'การรักษา' ที่เป็นที่ถกเถียงกันโดยดร. เดนิสเฟาสต์แมน

หากคุณเห็นหัวข้อข่าวหลักใน # 2018ADA การประชุมโรคเบาหวานที่ยิ่งใหญ่ที่สุดแห่งปีคุณอาจคิดว่าเราใกล้จะได้รับการรักษาโรคเบาหวานที่ก้าวล้ำแล้ว นั่นเป็นเพราะดร. เดนิสเฟาสต์แมนนักวิจัยจากบอสตันซึ่งเป็นผู้สร้างความหวังและระดมเงินบริจาคหลายล้านดอลลาร์จากทั่วประเทศเริ่มส่งเสริมการค้นพบล่าสุดของเธอในช่วงไม่กี่วันก่อนเริ่มการประชุมทางวิทยาศาสตร์ของสมาคมโรคเบาหวานแห่งสหรัฐอเมริกาในออร์แลนโดในปีนี้ .

จากการทำเช่นนั้นมีการพูดคุยกันว่าเธออาจละเมิดนโยบายการห้ามของ ADA ซึ่งทำให้เกิดการตอบโต้อย่างร้อนแรงจากวงการแพทย์ทันทีทำให้เกิดการโจมตีที่ไม่เคยมีมาก่อนต่อนักวิจัยที่เป็นที่ยอมรับ

ในการย้ายคิ้วซึ่งอาจเป็นครั้งแรกในประเภทนี้ ADA และ JDRF ได้ออกแถลงการณ์ร่วมเตือนให้ชุมชนอย่าตื่นเต้นกับงานวิจัยของดร. เฟาสต์แมนมากเกินไปในตอนนี้โดยสังเกตว่าการศึกษาของเธอมีขนาดตัวอย่างที่เล็กมากและข้อเท็จจริง ว่า“ การค้นพบนั้นกระตุ้นให้เกิดคำถามที่กระตุ้นความคิด แต่ไม่ใช่คำตอบที่ชัดเจน” ซึ่งจำเป็นก่อนที่งานของเธอจะได้รับการยกย่องอย่างกว้างขวางจนประสบความสำเร็จ

นอกจากนี้ ADA ยังกล่าวอีกว่ากำลังตรวจสอบว่าดร. เฟาสต์แมนละเมิดนโยบายการห้ามเข้าร่วมของ Scientific Session หรือไม่โดยการเผยแพร่งานวิจัยของเธอล่วงหน้าและอาจถูกแบนจากการประชุมทางวิทยาศาสตร์ในอนาคตหรือไม่

โว้ว! ปล่อยให้ดร. เฟาสต์แมนสร้างความปั่นป่วนอย่างที่ไม่มีใครทำได้ ...

เมื่อได้รับการติดต่อเพื่อขอคำตอบ Faustman บอกกับเราในแถลงการณ์ร่วมว่า“ เป็นเรื่องที่น่าประหลาดใจเล็กน้อยเนื่องจากเราได้พยายามอย่างเต็มที่ในการมีส่วนร่วมทั้งสององค์กรในการสนทนาเชิงบวก”

ผู้ติดตามที่หลงใหลใน D-Community ของเรามีความคิดเห็นที่ชัดเจนเกี่ยวกับแรงจูงใจจากแต่ละด้าน แฟน ๆ ของเธอมักจะมองว่าเธอเป็นเหยื่อของสุนัขตัวใหญ่ที่ไม่ยอมแพ้ต่อแนวทางใหม่ ๆ ในขณะที่นักวิจารณ์บอกเป็นนัยว่าเธอเป็นคนหลอกลวงเพื่อส่งเสริมตัวเองโดยให้ความหวังที่ผิด ๆ

เราคอยติดตามผลงานของดร. เฟาสต์แมนในช่วงหลายปีที่ผ่านมาจากการสนทนาครั้งแรกในปี 2552 การอัปเดตในปี 2555 และการสัมภาษณ์อีกครั้งเมื่อการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ของเธอเริ่มต้นในปี 2558 นี่คือภาพพื้นหลังการทำงานของเธอและ การอัปเดตการวิจัยที่ทำให้เกิดดราม่าล่าสุดนี้ ...

การวิจัยวัคซีน BCG ของ Dr. Faustman

สำหรับผู้ที่ไม่คุ้นเคยกับงานของ Dr.Faustman เธอได้ศึกษาสิ่งที่เรียกว่า BCG (Bacillus Calmette Guerin) มานานแล้วซึ่งเป็นวัคซีนทั่วไปที่มีมานานเกือบศตวรรษและได้รับการออกแบบมาเพื่อต่อสู้กับวัณโรค (TB) แนวคิด: การเพิ่ม BCG สามารถหยุดตับอ่อนจากการฆ่าเซลล์เบต้าที่สร้างอินซูลินทำให้ผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคเบาหวานสามารถสร้างใหม่ได้ เฟาสต์แมนได้สร้างสิ่งที่อธิบายว่าเป็นการค้นพบที่แปลกใหม่ในหนูในปี 2544 แต่ในตอนแรกไม่สามารถทำซ้ำได้และการส่งเสริมการวิจัยครั้งนี้อย่างกล้าหาญของเธอทำให้เกิดความขัดแย้งในวงการแพทย์และหน่วยงานวิจัยที่สงสัยในแนวทางของเธอ ในปีต่อ ๆ มาเฟาสต์แมนชี้ให้เห็นว่าการศึกษาเกี่ยวกับเมาส์อื่น ๆ ได้จำลองการค้นพบครั้งแรกของเธอบางส่วน แต่ก็ขึ้นอยู่กับการถกเถียงกันขึ้นอยู่กับว่าคุณถามใคร

ในการค้นพบระยะที่ 1 ของเธอทีมงานของเธอที่โรงพยาบาลแมสซาชูเซตส์พบว่าในผู้ที่เป็นเบาหวานชนิดที่ 1“ ระยะยาว” หรือ“ ขั้นสูง” กล่าวคือมีอาการป่วยเป็นเวลาอย่างน้อย 15-20 ปีวัคซีนของพวกเขาเป็นจุดเริ่มต้นของตับอ่อน การสร้างเซลล์ใหม่ที่ผลิตอินซูลิน

เธอเสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะแรกในปี 2010 เธอยื่นขอทุน JDRF แต่ไม่ได้รับเงินช่วยเหลือซึ่งน่าจะเกิดจากความสงสัยเกี่ยวกับความถูกต้องของงานของเธอ ส่วนใหญ่เป็นเพราะต้องระดมทุนอย่างอิสระจึงต้องใช้เวลาอีกหลายปีในการเริ่มขั้นตอนที่สองของการวิจัยในปี 2015 ซึ่งกำลังดำเนินอยู่และมีแนวโน้มว่าจะใช้เวลาอีกหลายปีกว่าจะเสร็จสมบูรณ์ (ในขณะนี้ระยะเวลาเสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกโดยประมาณคือปี 2566)

การค้นพบล่าสุดที่เผยแพร่เมื่อวันที่ 21 มิถุนายนเป็นการติดตามผลของผู้เข้าร่วม 9 คน (ใช่เก้าคน!) ที่ลงทะเบียนในการศึกษาขนาดเล็กของเธอเมื่อแปดปีที่แล้ว โดยพิจารณาถึงผลกระทบของผู้พิการในช่วงสาม, ห้าและแปดปีหลังจากการศึกษาระยะที่ 1

A1C ของผู้เข้าร่วมการศึกษาลดลงเล็กน้อยและมี BGs ที่ "ใกล้เคียงปกติ" ทำให้ต้องใช้อินซูลินน้อยลงและรู้สึกอิสระที่จะตรวจระดับกลูโคสน้อยลง ผลลัพธ์ A1C ลดลงโดยเฉลี่ยมากกว่า 10% ในช่วงสามปีหลังการรักษาและ 18% หลังจากนั้นอีกปีข้อมูลการศึกษาแสดงให้เห็น ผู้เข้าร่วมยังสามารถลดปริมาณอินซูลินและบรรลุระดับ BG ที่“ ปกติ” ได้อีกด้วย ที่น่าสนใจดูเหมือนว่าวัคซีนจะใช้เวลา 3-4 ปีในการเริ่มต้นซึ่งเป็นสิ่งที่ Faustman และทีมงานของเธอไม่แน่ใจว่าเหตุใดจึงเกิดขึ้น แต่จะดำเนินการตรวจสอบต่อไป

“ นี่คือการตรวจสอบความถูกต้องทางคลินิกถึงศักยภาพในการลดระดับน้ำตาลในเลือดให้อยู่ในระดับใกล้เคียงปกติด้วยวัคซีนที่ปลอดภัยแม้ในผู้ป่วยที่เป็นโรคมานาน” ดร. เฟาสต์แมนกล่าว “ นอกเหนือจากผลลัพธ์ทางคลินิกแล้วตอนนี้เรามีความเข้าใจที่ชัดเจนเกี่ยวกับกลไกที่ปริมาณวัคซีน BCG ที่ จำกัด สามารถทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงที่เป็นประโยชน์ต่อระบบภูมิคุ้มกันอย่างถาวรและลดน้ำตาลในเลือดในผู้ป่วยเบาหวานชนิดที่ 1”

อย่างไรก็ตามในการศึกษานี้มีประเด็นสำคัญที่งานวิจัยของดร. เฟาสต์แมนทำให้โดยพื้นฐานแล้วขัดแย้งกับคำกล่าวอ้างจากผลการศึกษาก่อนหน้านี้นั่นคือผลการลด A1C และ BG ของวัคซีน BCG ไม่ได้เป็นผลมาจากการสร้างเซลล์ตับอ่อน เอกสารระบุว่า:“ ในมนุษย์การควบคุมระดับน้ำตาลในเลือดที่คงที่นี้ไม่ได้ถูกขับเคลื่อนโดยหลักในมนุษย์เหล่านี้โดยการฟื้นฟูหรือสร้างใหม่ของตับอ่อน” ในความเป็นจริงมีการกล่าวว่าการสร้างใหม่ของ C-peptide ตามที่เห็นในการทดลองของหนูไม่ได้ถูกจำลองแบบในคนพิการทางสมองของมนุษย์

นอกเหนือจากผลการวิจัยที่ตีพิมพ์ครั้งแรกแล้วดร. เฟาสต์แมนยังได้เปิดตัวโปสเตอร์ "การทำลายล้าง" ในวันที่ 23 มิถุนายนในการประชุมทางวิทยาศาสตร์แม้ว่าข้อมูลเกี่ยวกับ "ผู้ป่วยกลุ่มอื่น" จะค่อนข้างคล้ายคลึงกับที่เขียนไว้ใน ธรรมชาติ บทความที่เผยแพร่ก่อนหน้านี้

มิถุนายน Media Blitz

หนึ่งสัปดาห์ก่อนที่ผลการวิจัยที่ถูกคว่ำบาตรจะเผยแพร่สู่สาธารณะทีมของ Dr.Faustman ได้ติดต่อกับสื่อกระแสหลักและสื่อมวลชนเกี่ยวกับโรคเบาหวานเพื่อแบ่งปันข้อมูลใหม่บางส่วน ดังนั้นเมื่อการประชุม ADA เริ่มขึ้นหัวข้อข่าวก็ปรากฏขึ้นทั่วสเปกตรัมแล้ว - จาก นิวส์วีค, เวลา, สถิติวารสารธุรกิจและสิ่งพิมพ์เฉพาะโรคเบาหวานที่มีหัวข้อข่าวเช่น“ Dr.Faustman พบวิธีรักษาโรคเบาหวานประเภท 1 หรือไม่?”

ฮึ… ถ้ากลุ่มของเธอเก่งอะไรก็ PR แน่นอน

สิ่งนี้กระตุ้นให้เกิดการตอบสนองจาก ADA และ JDRF ซึ่งไม่ค่อยร่วมมือกันในแถลงการณ์ร่วมเว้นแต่พวกเขาเชื่อว่าปัญหานี้เป็นเรื่องที่น่าอัศจรรย์

ข้อกังวลของ ADA และ JDRF

เมื่อวันที่ 25 มิถุนายนองค์กรโรคเบาหวานที่ใหญ่ที่สุดสองแห่งในประเทศได้เปิดเผยต่อสาธารณชนเกี่ยวกับข้อกังวลของพวกเขาโดยการออกแถลงการณ์เพื่อตอบสนองโดยตรงต่อการพูดคุยเกี่ยวกับการวิจัยของดร. เฟาสต์แมน อาจมีคนมองว่าการเคลื่อนไหวนี้ไม่ใช่แค่การตบมือของนักวิจัยที่โกง แต่ยังเป็นคำเตือนที่เป็นไปได้ว่าคนพิการไม่ควรทุ่มเงินในที่ทำงานซึ่งอาจสร้างความหวังที่ผิดพลาด

องค์กรชี้ให้เห็นว่าแม้ว่างานนี้ได้รับความสนใจ แต่การศึกษาของ Faustman ติดตามผู้ป่วยจำนวนน้อยมาก - เก้าคนในช่วงเวลาห้าปีและสามคนในช่วงเวลาแปดปี -“ และต้องตีความด้วย ข้อควรระวัง”

คำสั่งยังแสดงข้อ จำกัด เฉพาะที่ควรพิจารณา:

• ผู้เข้าร่วมการศึกษาทุกคนยังคงใช้อินซูลินบำบัดมาตรฐานตลอดการทดลอง ไม่ใช่สถานการณ์ที่การรักษาเปลี่ยนมาตรฐานการดูแล (ผู้ที่ได้รับวัคซีนทุกคนยังคงอยู่ในการรักษาด้วยอินซูลิน)

• ผู้ป่วยที่ได้รับรายงานผลบวกมีระดับ A1C ที่ลดลงในระดับปานกลางซึ่งในขณะที่มีนัยสำคัญทางสถิติเพียงเล็กน้อย แต่ไม่สามารถนำเสนอให้กับผู้คนนับล้านที่อาศัยอยู่กับ T1D ได้และไม่ได้รับการยอมรับว่าเป็นผลมาจากการฉีดวัคซีน

• รายงานการวิจัยไม่ได้อธิบายถึงความแปรปรวนตามธรรมชาติในระดับ A1C เมื่อเวลาผ่านไปซึ่งเป็นที่ทราบกันดีว่าเกิดขึ้นในประชากรกลุ่มนี้: พวกเขามีแนวโน้มที่จะดีขึ้นในผู้ที่มี T1D เมื่ออายุมากขึ้นโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพวกเขาย้ายออกจากวัยรุ่นและต้น 20 ปี . ไม่มีความชัดเจนว่าประวัติศาสตร์ธรรมชาติอาจมีบทบาทอย่างไรในเรื่องเหล่านี้

• ไม่มีรายละเอียดเกี่ยวกับมาตรฐานการดูแลในกลุ่มที่ได้รับการรักษาและควบคุม BCG ตัวอย่างเช่นการดูแลเปรียบเทียบกันระหว่างกลุ่มการศึกษาทั้งสองกลุ่มหรือใช้การบำบัดเสริมหรือไม่?

จากนั้นแถลงการณ์จะตั้งข้อสังเกตว่าทั้ง ADA และ JDRF ไม่ได้ให้เงินสนับสนุนการทำงานของดร. เฟาสต์แมน แต่พวกเขาจะคอยติดตามความคืบหน้า

“ (เรา) ต้องการให้นักวิจัยทุกคนในสาขาของเราประสบความสำเร็จ” แถลงการณ์สรุป “ ทั้งสององค์กรใช้กระบวนการตรวจสอบอย่างเข้มงวดเพื่อทำการตัดสินใจในการระดมทุนตามหลักฐานและเราจะยังคงมุ่งเน้นทรัพยากรของเราในโครงการที่เราเชื่อว่าจะให้โอกาสที่ดีที่สุดในการสร้างโลกที่ปราศจาก T1D - สำหรับตัวเราเองและคนที่เรารัก - เร็วที่สุดเท่าที่จะทำได้”

ดร. Aaron Kowalski หัวหน้าคณะผู้แทนของ JDRF บอกเราว่าในขณะที่องค์กรโรคเบาหวานทั้งสองได้ออกแถลงการณ์ร่วมกับ FDA ในหัวข้อทางวิทยาศาสตร์อื่น ๆ ในอดีต แต่เรื่องที่เกี่ยวข้องกับดร. เฟาสต์แมนนี้มีลักษณะเฉพาะ

“ เรารู้สึกว่ามีความจำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องมีความชัดเจนว่ามาตรฐานการดูแลจะไม่เปลี่ยนแปลงเนื่องจากรายงานนี้” เขากล่าวโดยสังเกตว่าแพทย์ได้รับการติดต่อจากครอบครัวที่ต้องการการฉีดวัคซีนและการรายงานข่าวกระแสหลักเกี่ยวกับเรื่องนี้มีส่วนร่วมอย่างแน่นอน ความสนใจของชุมชน D และวิธีที่องค์กรตัดสินใจตอบสนอง

หัวหน้าเจ้าหน้าที่ด้านวิทยาศาสตร์และการแพทย์ของ ADA ดร. วิลเลียมเซฟาลูสะท้อนความรู้สึกเหล่านั้นโดยย้ำว่ามีผู้ป่วยจำนวนน้อยเกินไปที่จะตัดสินใจเกี่ยวกับประโยชน์ของการบำบัดด้วย BCG นี้

“ นี่เป็นกรณีที่ทั้งสององค์กรเห็นพ้องกันเกี่ยวกับข้อ จำกัด และข้อกังวลของการศึกษาและการค้นพบและเรามีความสอดคล้องกันในการทำให้แน่ใจว่ามันถูกนำไปใช้ในบริบท” เขากล่าว เบาหวาน:

Cefalu กล่าวว่า Dr.Faustman ได้รับอนุญาตให้นำเสนอที่ ADA เนื่องจากยังไม่ชัดเจนในทันทีว่าสิ่งพิมพ์ก่อนการประชุมและผลงานโปสเตอร์ที่เผยแพร่ในช่วงปลายปีที่แสดงใน SciSessions นั้นละเมิดนโยบายการห้ามของ ADA หรือไม่ การประชุมครั้งนี้มีเนื้อหาเกี่ยวกับการนำเสนอผลการวิจัยใหม่ล่าสุดโดยเฉพาะและนโยบายการห้ามมีขึ้นเพื่อให้แน่ใจว่าจะไม่มีนักวิจัย "ขโมยฟ้าร้อง" ก่อนที่จะมีการนำเสนองานวิจัยใหม่ล่าสุดทั้งหมดที่นั่น นั่นเป็นมาตรฐานสำหรับการประชุมทางการแพทย์ประเภทนี้ที่ขับเคลื่อนด้วยการวิจัย

“ เรากำลังตรวจสอบเวลาและรายละเอียดทุกอย่าง” Cefalu กล่าวโดยสังเกตว่าผู้นำ ADA และเจ้าหน้าที่สำนักงานส่วนใหญ่ยังคงเดินทางกลับจากการประชุมในเวลานี้ “ ปัญหาคือกระดาษถูกปล่อยออกมาใกล้กับงานนำเสนอมากและหากเอกสารนั้นมีข้อมูลเดียวกันในบทคัดย่อนั่นก็คือคำจำกัดความของการทำลายการคว่ำบาตร”

การตอบสนองของ Faustman

Faustman กล่าวว่าทีมของเธอไม่เห็นด้วยกับประเด็นในแถลงการณ์ร่วมและยังตั้งข้อสังเกตว่าพวกเขาแบ่งปันแผนการโฆษณากับ ADA ก่อนการประชุม

“ ฉันไม่แน่ใจว่า (แถลงการณ์ร่วม) ได้ชี้แจงอะไรสำหรับผู้คนหลายล้านคนที่ต้องการความก้าวหน้าไปสู่การแทรกแซงที่ปลอดภัยและเป็นไปได้สำหรับประเภท 1” เฟาสต์แมนบอกกับเรา “ เราอ่อนไหวมากกับความคิดเห็นที่เราให้คำมั่นสัญญามากเกินไปและพยายามระมัดระวังในการสื่อสาร”

เกี่ยวกับการวิพากษ์วิจารณ์โดยละเอียดเกี่ยวกับการศึกษาของเธอเธอกล่าวเพิ่มเติมว่า:

“ ความคิดเห็นเฉพาะของพวกเขาเกี่ยวกับขนาดของผู้ป่วยและนัยสำคัญทางสถิติไม่ได้รับการสนับสนุนจากค่า P ชุมชนวิทยาศาสตร์ใช้ค่า P โดยเฉพาะเพื่อหลีกเลี่ยงการสนทนาประเภทนี้และไม่มีข้อมูลที่บ่งชี้ว่าการเปลี่ยนแปลงตามธรรมชาติสามารถอธิบายถึงการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้ได้

“ คำถามอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับมาตรฐานการดูแลและการใช้อินซูลินคือสิ่งที่เราหวังว่าจะได้คำตอบในการทดลองระยะที่ 2 ซึ่งได้รับการลงทะเบียนอย่างเต็มที่และอยู่ระหว่างดำเนินการ เราจะพยายามและมีส่วนร่วมกับ JDRF, ADA หรือใครก็ตามที่สนใจช่วยให้เราเข้าใจถึงศักยภาพของ BCG มีงานอีกมากที่ต้องทำและเราสามารถใช้การสนับสนุนได้”

เธอตั้งข้อสังเกตว่าผู้ที่สนใจเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิกของเธอสามารถติดต่อผู้ประสานงานการทดลองได้ที่ [email protected]

“ ในขณะที่เราก้าวไปข้างหน้าโปรดติดต่อและแจ้งให้เราทราบว่าคุณคิดอย่างไร (ทั้งดีและไม่ดี) แต่เราขอให้ทุกคนมีความเป็นพลเรือนมากที่สุดเท่าที่จะทำได้ในทุกด้าน” เฟาสต์แมนกล่าวเสริม “ อารมณ์ของเราสูงเพราะภาวะนี้ยากมากสำหรับผู้ป่วยและคนที่พวกเขารัก มาอยู่ด้วยกันและดูว่าเราจะทำอะไรได้บ้าง - ด้วยกัน!”

ความหวังกับ Hype

เฟาสต์แมนอาจเป็นบุคลิกแบบโพลาไรซ์ดังที่เราสังเกตเห็นในขณะที่เดินไปที่ศูนย์การประชุม ADA และห้องโถงโปสเตอร์พูดคุยกับนักวิจัยคนอื่น ๆ คุณสามารถรู้สึกถึงความตึงเครียดได้อย่างง่ายดายทุกครั้งที่เอ่ยชื่อของเธอ

บางคนใช้วิธีการ "มองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวัง" ในขณะที่บางคนประจบประแจงและยกมือขึ้นเพื่อไม่ให้หัวข้อนี้ออกไป นอกจากนี้เรายังได้ยินมากกว่าหนึ่งครั้งถึงมุมมองที่ว่าเธอใช้ความหวังผิด ๆ เพื่อการรักษา

ไม่ว่า POV ของคุณจะเป็นอย่างไรดร. เฟาสต์แมนถือเป็นหนึ่งในตัวอย่างที่ชัดเจนที่สุดของฟีโนม“ Hope v. Hype” ในการวิจัยโรคเบาหวานและอารมณ์ที่จะได้รับในขณะที่ผลกระทบในโลกแห่งความเป็นจริงจากการวิจัยของเธอยังคงเป็น TBD