มีอะไรใหม่ในความพยายามในการวิจัยการรักษาโรคเบาหวานสำหรับปี 2019

• JDRF กำลังจัดตั้งกลุ่มงานวิจัยการรักษาโรคเบาหวานประเภท 1“ ศูนย์ความเป็นเลิศ” ทั่วประเทศโดยเปิดตัวครั้งแรกในแคลิฟอร์เนียตอนเหนือ

• ในการซื้อกิจการที่เน้นการรักษาที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยมีมา Vertex Pharmaceuticals ซึ่งตั้งอยู่ในบอสตันได้เข้าซื้อกิจการ Semma Therapeutics เทคโนโลยีชีวภาพสเต็มเซลล์ที่อยู่ใกล้เคียง

• นักวิจัยของ Johns Hopkins ได้ค้นพบ“ เซลล์ X ไฮบริด” ที่ลึกลับซึ่งอาจมีบทบาทสำคัญในการพัฒนาภูมิต้านทานผิดปกติและอาจทำให้เกิดโรคเบาหวานประเภท 1

• การวิจัยใหม่แสดงให้เห็นว่าการกินกลูเตนมากเกินไปในช่วง 18 เดือนแรกของชีวิตอาจเป็นสาเหตุของการพัฒนา T1D

Newsflash, Folks: เราไม่คาดหวังว่าจะได้รับการรักษาโรคเบาหวานในเร็ว ๆ นี้ แต่มีนักวิจัยที่ทุ่มเททำงานอย่างไม่หยุดยั้งเพื่อปูเส้นทางและพวกเขาได้สร้างความก้าวหน้าที่น่าสนใจเมื่อไม่นานมานี้

ในความคืบหน้าคือการเปิดตัวโมเดลใหม่สำหรับศูนย์วิจัยการรักษาของ JDRF การเริ่มต้นทางชีวภาพที่ทำงานเกี่ยวกับการเปลี่ยนเซลล์เบต้าที่เพิ่งได้มาจาก บริษัท ยาที่มีชื่อเสียงขนาดใหญ่และผลการวิจัยใหม่ที่นำเสนอใน EASD (European Association for the การประชุมการศึกษาโรคเบาหวาน) ในสเปนเมื่อสัปดาห์ที่แล้ว เหตุการณ์นั้นยังให้ข้อมูลใหม่ที่สำคัญเกี่ยวกับผลกระทบของกลูเตนต่อโรคเบาหวานประเภท 1

ต่อไปนี้เป็นข้อมูลสั้น ๆ เกี่ยวกับหัวข้อการรักษาโรคเบาหวานที่เป็นหัวข้อข่าวในขณะนี้:

JDRF เปิดตัว 'Center of Excellence' ที่เน้นการรักษาเป็นครั้งแรก

JDRF ประกาศเมื่อวันที่ 4 ก. ย. ว่าได้เปิด“ Center of Excellence” แห่งแรกซึ่งมุ่งเป้าไปที่การวิจัยการรักษาแบบ T1D และมีแผนจะจัดตั้งเพิ่มเติมในมหาวิทยาลัยที่มีอยู่แล้วและสถานที่วิจัยอื่น ๆ ทั่วประเทศและทั่วโลก งานแรกเป็นความร่วมมือระหว่างมหาวิทยาลัยสแตนฟอร์ดและมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียที่ซานฟรานซิสโก (UCSF) โดยอาศัยผลงานร่วมกันในการวิจัยระบบภูมิคุ้มกันเบต้าและเซลล์ต้นกำเนิด

โดยเฉพาะอย่างยิ่งนักวิจัยจะมุ่งเน้นไปที่ "ปฏิสัมพันธ์ของเซลล์ภูมิคุ้มกันกับเซลล์เบต้าที่ผลิตอินซูลิน การสร้างเกาะเล็กเกาะน้อยและเซลล์ภูมิคุ้มกันจากเซลล์ต้นกำเนิดเพื่อการบำบัดในยุคหน้า และพัฒนาวิธีการปลูกถ่ายเซลล์ที่สร้างอินซูลินให้กับคนที่เป็น T1D โดยไม่ต้องกดภูมิคุ้มกัน”

เนื่องจากการปลูกถ่ายเซลล์อินซูลินไม่สามารถใช้ได้อย่างกว้างขวางด้วยเหตุผลหลายประการรวมถึงข้อ จำกัด ในการบริจาคอวัยวะและเซลล์และยาภูมิคุ้มกันที่ต้องดำเนินการในภายหลังไปตลอดชีวิตศูนย์ความเป็นเลิศ JDRF Northern California จะพยายามแก้ไขอุปสรรคเหล่านั้นผ่านการวิจัยอย่างต่อเนื่องใน ชีววิทยาของเซลล์เบต้าและวิทยาภูมิคุ้มกัน

การกำหนดใหม่หมายความว่านักวิจัยของ JDRF และ California จะทำงานร่วมกันเพื่อให้แน่ใจว่าบุคลากรที่ดีที่สุดและเงินทุนที่จำเป็นจะเข้าสู่ศูนย์นี้โดยเฉพาะ เหตุผลเดียวกันนี้จะใช้กับศูนย์ในอนาคตที่ JDRF เปิดขึ้นและสิ่งที่พวกเขามุ่งเน้นเป็นพิเศษ

ในส่วนของมัน JDRF กล่าวว่าโมเดลใหม่นี้จะช่วยให้ Centers of Excellence เหล่านี้มี“ ความมั่นคงในการขับเคลื่อนโครงการระยะยาวตลอดจนความยืดหยุ่นที่จะว่องไวเมื่อวิทยาศาสตร์ใหม่ ๆ เกิดขึ้น รูปแบบการระดมทุนที่เป็นนวัตกรรมส่งเสริมการทำงานร่วมกันและให้ความมั่นคงในระยะยาวแก่สถาบันที่แสดงให้เห็นถึงความเป็นเลิศในการวิจัย T1D แต่ละคนจะได้รับเงินทุนครั้งแรกเป็นเวลาห้าปี การระดมทุนเกินกว่าปีที่สามจะได้รับการยืนยันหลังจากการตรวจสอบและประเมินผล”

องค์กร T1D ยังตั้งข้อสังเกตว่าศูนย์เหล่านี้จะทำหน้าที่เป็นเสาหลักของกลยุทธ์ที่กว้างขึ้นของ JDRF ในการวิจัยรักษาโรคและได้รับการสนับสนุนผ่านการบริจาคของผู้บริจาค สำหรับศูนย์แคลิฟอร์เนียตอนเหนือแห่งแรกนี้ JDRF ให้เครดิตผู้บริจาคแต่ละราย ได้แก่ Karen and Jeff Jordan, Michelle Griffin และ Tom Parker และ Karen and Joe Niehaus

แน่นอนว่าเราอยากรู้ว่าสิ่งนี้จะเปลี่ยนแปลงการวิจัยการรักษาของ JDRF ได้อย่างไรและให้ความสำคัญกับทรัพยากรและความพยายามที่เกิดขึ้นทั่วสหรัฐอเมริกาและทั่วโลกได้ดีขึ้นและสิ่งนี้จะมีความหมายอย่างไรสำหรับนักวิทยาศาสตร์และผู้ที่ทำงานในพื้นที่เหล่านี้ ในอดีตความพยายามในการวิจัยรักษาดูเหมือนจะกระจัดกระจายไปเล็กน้อยโดยมีจุดหลายจุดไม่เชื่อมต่ออย่างมีประสิทธิภาพ หวังว่าโมเดลใหม่นี้จะกำจัดความซ้ำซ้อนและช่วยเหลาในการวิจัยในส่วนที่สำคัญที่สุด

การซื้อกิจการวิจัยการรักษา T1D ที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยมีมา

นอกจากนี้ยังประกาศเมื่อต้นเดือนกันยายนการเข้าซื้อกิจการครั้งใหญ่ทำให้เป็นหัวข้อข่าวในเวทีการวิจัยการรักษาโรคเบาหวาน บริษัท Vertex Pharmaceuticals ซึ่งตั้งอยู่ในบอสตันซึ่งมุ่งเน้นไปที่การเกิดพังผืดในถุงน้ำเป็นส่วนใหญ่ซื้อการเริ่มต้นเทคโนโลยีชีวภาพเซลล์ต้นกำเนิดโรคเบาหวานในเมืองเคมบริดจ์รัฐแมสซาชูเซตส์หรือที่เรียกว่า Semma Therapeutics บริษัท ดังกล่าวเริ่มต้นในปี 2014 โดยนักวิจัยที่มีชื่อเสียงและ D-Dad Dr. Douglas Melton ซึ่งทำงานมานานกว่าทศวรรษในการสร้างเซลล์ที่ผลิตอินซูลินใหม่

คุณอาจจำได้ว่าเมลตันสร้างข่าวใหญ่ในปี 2013 ซึ่งส่วนใหญ่ได้รับการยกย่องว่าเป็นความก้าวหน้าแม้ว่าไม่กี่ปีต่อมางานวิจัยของเขาก็ถูกถอนกลับและถูกเรียกร้องให้มีคำถาม Semma การเริ่มต้นของเขาเกิดขึ้นในปี 2558 และเป็นหนึ่งในโครงการระดมทุนแรก ๆ สำหรับกองทุน T1D ของกิจการเพื่อการกุศลของ JDRF (ดูรายงานล่าสุดของเราที่นี่) ในปี 2560

ตอนนี้ Vertex ได้ระดมทุนไปแล้ว 950 ล้านเหรียญเพื่อใช้ในงานที่ Semma กำลังทำอยู่ JDRF อธิบายว่าสิ่งนี้น่าจะเป็นธุรกรรมที่เน้นการรักษา T1D ที่ใหญ่ที่สุดที่เคยเกิดขึ้น

แนวทางของ Semma มีสองแง่มุม:

• ทำงานเพื่อสร้างห่วงโซ่อุปทานใหม่ของเบต้าเซลล์จากเซลล์ต้นกำเนิดที่มนุษย์ได้รับโดยมีจุดประสงค์เพื่อปลูกถ่ายเซลล์ใหม่เหล่านี้ไปยังตับโดยตรงซึ่งสามารถผลิตอินซูลินเพื่อควบคุมระดับ BG ได้ตามธรรมชาติ

• การสร้างอุปกรณ์ที่สามารถฝังเซลล์ที่สร้างอินซูลินใหม่ซึ่งอยู่ภายในเพื่อปกป้องพวกมันจากการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกัน (คนอื่น ๆ ที่ทำงานในเรื่องนี้ ได้แก่ ViaCyte, Eli Lilly กับ Sigilon Therapuetics และสถาบันวิจัยโรคเบาหวานที่มี BioHub)

งานของ Semma ยังคงอยู่ในการทดลองทางคลินิกในช่วงแรก ๆ ที่เกี่ยวข้องกับสัตว์ในขณะนี้และไม่มีการรับประกันอย่างแน่นอนว่าจะหลุดออก แต่เป็นการเพิ่มศักยภาพอย่างมากที่จะมี บริษัท อย่าง Vertex ที่ทุ่มเทพลังงานและทรัพยากรเพื่อความพยายาม

Melton กล่าวว่า“ Semma ก่อตั้งขึ้นเพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยโรคเบาหวานประเภท 1 อย่างมาก เวอร์เท็กซ์เหมาะอย่างยิ่งที่จะเร่งให้บรรลุเป้าหมายนี้”

ผู้นำของกองทุน T1D ของ JDRF ดูเหมือนจะเห็นด้วย

“ นี่เป็นก้าวสำคัญในการต่อสู้เพื่อรักษาโรคเบาหวานประเภท 1 ในสองประการ” ฌอนโดเฮอร์ตี้ประธานกรรมการบริหารกองทุน T1D กล่าว “ ประการแรก บริษัท ที่ยอดเยี่ยมอย่าง Vertex มีทรัพยากรและความเชี่ยวชาญเพื่อให้บรรลุวิสัยทัศน์ของดร. เมลตันซึ่ง JDRF แบ่งปันและสนับสนุนมาหลายปี ประการที่สองเราคิดว่านักลงทุนและภาคอุตสาหกรรมจะสังเกตเห็นคุณค่าที่สำคัญเช่นนี้ในการรักษาโรคเบาหวานประเภท 1 ที่มีแนวโน้มและมองหาโอกาสในการลงทุนในความพยายามโรคเบาหวาน T1 อื่น ๆ ในตลาดใหม่ที่กำลังพัฒนา "

ตามล่าเซลล์โกงที่ทำให้เกิดโรคเบาหวาน

นักวิจัยจาก Johns Hopkins ในบัลติมอร์ได้ค้นพบกลุ่มลึกลับของ“ เซลล์ที่ไม่รู้จักก่อนหน้านี้” ที่ซุ่มซ่อนอยู่ในร่างกายซึ่งอาจมีบทบาทสำคัญในการพัฒนาภูมิต้านทานผิดปกติและอาจทำให้เกิดโรคเบาหวานประเภท 1 พวกเขาตั้งชื่อเอนทิตีใหม่ที่น่าฉงนนี้ว่า "Immune Cell X" เนื่องจากความสามารถในการแปรสภาพเป็นเซลล์อีกสองประเภท

สมมุติว่านักวิทยาศาสตร์เชื่อมานานแล้วว่าเซลล์ลูกผสมเหล่านี้ไม่มีอยู่จริง แต่ถ้าเป็นเช่นนั้นพวกมันก็น่าจะเป็นเพียงประชากรเล็ก ๆ ตามบรรทัด 7 ในทุกๆ 10,000 เซลล์เม็ดเลือดขาว ต่อดร. อับเดล - ราฮิมเอฮาหมัดรองศาสตราจารย์ด้านพยาธิวิทยาที่จอห์นฮอปกินส์ผู้ร่วมเขียนการศึกษาล่าสุดนี้ ไม่ว่าด้วยเหตุผลใดสิ่งที่เรียกว่า "เซลล์โกง" เหล่านี้จึงสับสนและเปลี่ยนไปเป็นชนิดอื่นที่ร่างกายคิดว่าแปลกปลอมและนั่นก็เริ่มการโจมตีของภูมิคุ้มกันซึ่งนำไปสู่ ​​T1D ในที่สุด

ไม่ใช่ทุกคนในชุมชนการวิจัยที่เชื่อในเรื่องนี้ เนื่องจากในขณะที่สิ่งกระตุ้นทางสิ่งแวดล้อมและพันธุกรรมอื่น ๆ สำหรับ T1D อาจมีบทบาทอยู่ด้วย แต่ก็มีความเป็นไปได้ว่าเซลล์ X ไฮบริดที่เห็นได้ชัดนั้นเป็นเซลล์ที่ "ปกติ" อื่น ๆ และไม่ได้หลอกลวง แต่อย่างใด พวกเขาอาจทำหน้าที่สองอย่าง

สิ่งที่ชัดเจนคือจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมในส่วนนี้และไม่ต้องสงสัยเลยว่าจะต้องใช้เวลา

การลอบสังหารเซลล์โกง

ไม่ว่าเซลล์ X ไฮบริดเหล่านี้จะมีความสำคัญหรือไม่ก็ตามการค้นพบใหม่อื่น ๆ ที่นำเสนอในการประชุม # EASD2019 ในบาร์เซโลนานำเสนอวิธีการต่อสู้กับสิ่งที่ผู้กระทำผิดที่ก่อให้เกิด T1D ที่แท้จริงอาจอยู่ในระดับเซลล์

Imcyse บริษัท ขั้นตอนทางการแพทย์ของเบลเยียมกำลังพัฒนาภูมิคุ้มกันบำบัดที่อาจช่วยรักษาและป้องกันภาวะเรื้อรังเช่น T1D โดยการพัฒนาเปปไทด์ที่สามารถฉีดหรือฝังเข้าไปในร่างกายเพื่อระบุและฆ่าเซลล์ที่โจมตีระบบภูมิคุ้มกันเช่นเดียวกับใน กรณีของ T1D.

ข้อมูลการทดลองในช่วงต้นชี้ให้เห็นว่า Imcyse ช่วยเพิ่มจำนวนเซลล์ป้องกันในร่างกายได้ ขณะนี้คาดว่าผลลัพธ์เหล่านี้จะช่วยสนับสนุนความพยายามของ บริษัท และช่วยสนับสนุนการวิจัยขั้นต่อไปในปี 2020

ผลเบาหวาน - กลูเตน?

อีกหนึ่งการศึกษาใหม่ที่นำเสนอที่ EASD ดึงดูดสายตาของเรานั่นคือเรื่องกลูเตนและไดอะไบต์ซึ่งเป็นขอบเขตของการป้องกันมากกว่าการรักษา แต่ก็สำคัญ

ผลกระทบของกลูเตนต่อ T1D เป็นหัวข้อที่ได้รับการสำรวจมานาน มันไปพร้อมกับนมวัวและปัจจัยอื่น ๆ ที่อาจเป็นสาเหตุของโรคเบาหวานประเภท 1 (โดยเฉพาะในเด็ก)

การศึกษาใหม่ล่าสุดนี้แสดงให้เห็นว่าการบริโภคกลูเตนของเด็กเมื่ออายุ 18 เดือนทำให้มีความเสี่ยงเพิ่มขึ้น 46% ในการพัฒนา T1D สำหรับกลูเตน 10 กรัมที่บริโภคต่อวัน อย่างไรก็ตามไม่มีความเชื่อมโยงระหว่างการบริโภคกลูเตนของมารดาในอนาคตระหว่างตั้งครรภ์และประเภทที่ 1 ในบุตรของเธอ งานวิจัยนี้มาจากโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยออสโลและสถาบันสาธารณสุขแห่งนอร์เวย์ในนอร์เวย์

ผู้เขียนศึกษาตั้งข้อสังเกตว่า“ ข้อสังเกตของเราอาจกระตุ้นให้เกิดการศึกษาเชิงแทรกแซงในอนาคตด้วยการลดปริมาณกลูเตนเพื่อตรวจสอบว่ามีความสัมพันธ์เชิงสาเหตุที่แท้จริงระหว่างปริมาณกลูเตนที่บริโภคในอาหารมื้อแรกของเด็กกับโรคเบาหวานประเภท 1 ในผู้ที่อ่อนแอหรือไม่”

ทำไมผลกลูเตนนี้คุณอาจถาม?

นักวิจัยแนะนำว่าอาจขึ้นอยู่กับกลูเตนที่มีอิทธิพลต่อจุลินทรีย์ในลำไส้และทำให้เกิดการอักเสบในรูปแบบที่เรียกว่า "ลำไส้รั่ว"นอกจากนี้ยังอาจเป็นไปได้ว่าบางครั้งกลูเตนสามารถทำงานร่วมกับตัวกระตุ้นหรือปัจจัยแวดล้อมอื่น ๆ ในการเล่น - รวมถึงไวรัสหรือความผิดปกติทางพันธุกรรมในเด็กเพื่อผลักดันเด็กไปสู่ประเภทที่ 1

ที่น่าสนใจคือผู้เขียนศึกษาโดยเฉพาะกล่าวว่าการค้นพบของพวกเขาไม่เพียงพอที่จะผลักดันให้ผู้คนห่างจากการกินกลูเตนโดยเฉพาะซีเรียลและขนมปังที่เป็นแหล่งกลูเตนทั่วไป และแน่นอนว่าจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติม

บรรทัดด้านล่าง

หัวข้อข่าวเกี่ยวกับ "การรักษาโรคเบาหวาน" ดูเหมือนจะไม่หยุดนิ่ง สิ่งสำคัญคือต้องแนบเนียนเกี่ยวกับลักษณะที่เพิ่มขึ้นของการค้นพบทางวิทยาศาสตร์และไม่ทำให้ความหวังที่ผิด ๆ พองโต

แต่สิ่งสำคัญไม่แพ้กันที่จะต้องทราบว่าการวิจัยกำลังดำเนินอยู่มากเพียงใดและติดตามความคืบหน้าในการดำเนินการ การลงทุนและความพยายามอย่างมากนั้นผูกพันอย่างน้อยที่จะนำเราไปสู่การแทรกแซงที่มีประสิทธิภาพและ "การรักษาแบบใช้งานได้" ในอนาคตอันใกล้นี้