- การศึกษาวิจัยใหม่ในเยอรมนีแสดงให้เห็นว่าการตรวจคัดกรองโรคเบาหวานประเภท 1 (T1D) ในเด็กก่อนวัยเรียนนั้นคุ้มค่าและสามารถปรับขนาดได้สำหรับประชากรทั่วไป
- หากดำเนินการในวงกว้างการตรวจคัดกรองประเภทนี้สามารถลดโอกาสในการเป็นโรคเบาหวานคีโตแอซิโดซิส (DKA) ในเด็กได้อย่างมากซึ่งเป็นภาวะแทรกซ้อนที่เป็นอันตรายของ T1D
- การศึกษาอื่นแสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัด Teplizumab ช่วยลดการวินิจฉัย T1D ใหม่ในเด็กและผู้ใหญ่ที่มีความเสี่ยงได้ถึง 59 เปอร์เซ็นต์และอาจชะลอการเกิดโรคได้นานถึง 2 ปี
คำถามใหญ่มักเกิดขึ้นเมื่อเด็ก ๆ ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นเบาหวานชนิดที่ 1: ทำไมไม่มีใครคัดกรองล่วงหน้า สามารถทำอะไรได้ล่วงหน้าเพื่อหลีกเลี่ยงน้ำตาลในเลือดสูงที่เป็นอันตรายซึ่งเป็นสัญญาณของโรคนี้หรือไม่?
ในอดีตไม่มีวิธีการที่เชื่อถือได้สำหรับการตรวจคัดกรองขั้นสูงที่สามารถตรวจจับหรืออาจปัดเป่าภาวะภูมิต้านทานผิดปกตินี้ได้
ตอนนี้อาจมีความหวังอยู่ที่ขอบฟ้า
การศึกษาใหม่ที่ตีพิมพ์ในวารสาร JAMA เมื่อวันที่ 28 มกราคมเป็นครั้งแรกที่สำรวจและเผยแพร่ผลการวิจัยเกี่ยวกับการตรวจคัดกรองเบาหวานชนิดที่ 1 ในเด็กก่อนวัยเรียน
ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่าการตรวจคัดกรองล่วงหน้าประเภทนี้โดยแพทย์ปฐมภูมิเป็นไปได้ในระดับที่กว้างขึ้นสำหรับประชากรทั่วไปซึ่งเป็นการส่งสัญญาณถึงโอกาสที่ไม่เพียง แต่ครอบครัวของเด็กเล็กเท่านั้น แต่ยังรวมถึงผู้ใหญ่ที่จะได้รับการแจ้งให้ทราบล่วงหน้าว่าพวกเขามีความเสี่ยงต่อการเป็นโรคเบาหวานคีโตอะซิโดซิส (DKA) - มักเป็นจุดเริ่มต้นของการวินิจฉัยอย่างมาก
โปรแกรม 4 ปีขนานนามว่า“ Fr1da” มีเด็กมากกว่า 90,000 คนอายุ 2 ถึง 5 ปี พวกเขาได้รับการตรวจคัดกรองโดยแพทย์ปฐมภูมิในบาวาเรียประเทศเยอรมนี กุมารแพทย์มากกว่า 600 คนนำการตรวจคัดกรองมาใช้ในการตรวจสุขภาพทารกตามปกติ
Anette-Gabriele Ziegler ผู้เขียนนำการศึกษาและผู้อำนวยการสถาบันวิจัยโรคเบาหวานของ Helmholtz Zentrum กล่าวว่าหากทำได้ดีการทดสอบ islet autoantibodies Münchenในเยอรมนี
“ การคัดกรองต้องมีราคาถูกง่ายและเชื่อถือได้ ฉันคิดว่าเรามีพิมพ์เขียวสำหรับวิธีการทำที่สามารถปรับให้เข้ากับการปฏิบัติในประเทศและรัฐต่างๆได้” Ziegler กล่าว
เมื่อรวมกับผลการวิจัยล่าสุดอื่น ๆ ที่พบว่ายาชนิดใหม่สามารถชะลอการเกิดโรคได้หลายปีทำให้ชุมชนผู้ป่วยเบาหวานมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับหัวข้อของการตรวจหา T1D ในระยะเริ่มต้น
การป้องกันหรือลด DKA
โดยเฉพาะอย่างยิ่งการศึกษาในเยอรมันพบว่า 31 เปอร์เซ็นต์ของเด็กที่ได้รับการตรวจคัดกรองถูกระบุว่าเป็น "ความเสี่ยงสูง" ในการพัฒนา T1D ผ่านการมี islet autoantibodies สองตัวขึ้นไปซึ่งบ่งบอกถึงโอกาสที่จะเป็นโรคเบาหวาน
ประมาณ 25 เปอร์เซ็นต์ของเด็ก 280 คนเหล่านี้ได้รับการพัฒนาประเภทที่ 1
ที่น่าสนใจคือมีเด็กที่มีความเสี่ยงสูงเพียงสองคนในการศึกษาที่พัฒนา T1D ที่พัฒนา DKA ในช่วงเวลาของการวินิจฉัยซึ่งเป็นอัตราที่ต่ำเมื่อเทียบกับแนวโน้มของประชากรจำนวนมาก
ลองนึกภาพความเป็นไปได้หากการตรวจคัดกรองในช่วงต้นส่งสัญญาณอาจทำให้ T1D เป็นผลให้ครอบครัวหรือผู้ป่วยสามารถรับรู้และเฝ้าระวังอาการได้
อาการเหล่านี้อาจรวมถึงสิ่งต่างๆเช่นกระหายน้ำมากปัสสาวะบ่อยน้ำหนักลดลงอย่างรวดเร็วและอาเจียน พวกเขามักถูกมองข้ามหรือเข้าใจผิดว่าเป็นโรคอื่น ๆ จนกว่าผู้ป่วยจะรีบนำส่งโรงพยาบาลด้วย DKA
“ ฉันคิดว่าเราได้แสดงให้เห็นว่าโปรแกรมการตรวจคัดกรองสามารถบรรลุอัตรา DKA ได้น้อยกว่าร้อยละ 5 และฉันคาดหวังว่าด้วยประสบการณ์และความตระหนักที่มากขึ้นผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพขั้นต้นจะสามารถลดระดับดังกล่าวได้อย่างสม่ำเสมอ” Ziegler กล่าว
อย่างไรก็ตามเธอมีคำเตือนบางอย่าง
“ การคัดกรองจะลดลง แต่ไม่สามารถป้องกัน DKA ได้อย่างสมบูรณ์ นอกเหนือจากกรณีที่พลาดไปเพราะพวกเขายังเด็กเกินไปหรือพวกเขามีความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วของโรคทางคลินิกแล้วยังมีบางครอบครัวที่จะไม่เปลี่ยนพฤติกรรมของพวกเขาเมื่อบุตรของพวกเขาได้รับการวินิจฉัยล่วงหน้า” Ziegler กล่าว
การคัดกรองล่วงหน้าช่วยทุกวัยหรือไม่?
การศึกษา Fr1da มีผลสำหรับทุกวัย Ziegler กล่าวแม้ว่าเงื่อนไขที่ดีที่สุดสำหรับการตรวจหา autoantibody ของ T1D มักเกิดขึ้นในช่วงก่อนวัยเรียน
เธอตั้งข้อสังเกตว่าการคัดกรองทารกที่อายุน้อยกว่า 2 ขวบอาจเป็นเรื่องที่ท้าทายที่สุด และการขยายไปสู่การทดสอบประชากรที่มีอายุมากขึ้นจะทำให้ต้นทุนและขอบเขตของโครงสร้างพื้นฐานการคัดกรองเพิ่มขึ้นอย่างแน่นอน
“ ในการตรวจจับทุกกรณีเด็กจะต้องได้รับการทดสอบซ้ำหลายครั้ง แต่จะเพิ่มค่าใช้จ่ายอย่างมาก” Ziegler กล่าวกับ DiabetesMine ทางอีเมล
“ เรามีการศึกษา Fr1da Plus อย่างต่อเนื่องซึ่งเด็ก ๆ ได้รับการทดสอบเมื่ออายุ 9 ปีด้วยเพื่อช่วยให้เราเรียนรู้เกี่ยวกับผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการทดสอบในภายหลัง ความเป็นไปได้อีกประการหนึ่งคือเด็กที่มีความเสี่ยงทางพันธุกรรมเพิ่มขึ้นเช่นประวัติครอบครัวที่เป็นโรคนี้จะได้รับการทดสอบซ้ำ ๆ ” เธอกล่าว
Ziegler กล่าวว่านโยบายการคัดกรองล่วงหน้าใด ๆ ที่เกิดขึ้นจริงจะต้องควบคู่ไปกับการดูแลและการให้คำปรึกษาสำหรับครอบครัวที่ได้รับการวินิจฉัยก่อน
เธอบอกว่าคลินิกของเธอกำลังค้นคว้าวิธีการตั้งค่าโครงสร้างพื้นฐานเพื่อรองรับการตรวจคัดกรองประเภทนี้
ขั้นตอนต่อไปคือการประเมินข้อมูลค่าใช้จ่ายและรวบรวมการประมาณจำนวนกรณี T1D ที่สามารถตรวจพบหรือพลาดซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญในการก้าวไปข้างหน้าในการอภิปรายหรือการนำนโยบายไปปฏิบัติ
นอกจากนี้เธอยังชี้ให้เห็นว่าองค์ประกอบที่สำคัญของโปรโตคอลการคัดกรองใด ๆ จะเน้นว่าการตรวจคัดกรอง autoantibody ครั้งแรกจะเกิดขึ้นในพื้นที่ดังนั้นครอบครัวจึงไม่จำเป็นต้องเดินทางไกลเพื่อทำการทดสอบ
Ziegler และผู้ร่วมวิจัยของเธอกำลังทำงานร่วมกับนักเศรษฐศาสตร์ด้านสุขภาพเพื่อประเมินว่าการคัดกรองล่วงหน้าอาจมีค่าใช้จ่ายเท่าใด
JDRF และ Helmsley Charitable Trust มีส่วนร่วมในงานนั้นด้วย
ในขณะเดียวกันงานวิจัยที่เกี่ยวข้องกำลังดำเนินการเพื่อจัดการกับคำถามที่ยังไม่มีคำตอบมากมาย
การศึกษาหนึ่งที่เรียกว่า Fr1dolin กำลังดำเนินการอยู่ใน Lower Saxony ประเทศเยอรมนีและอีกงานหนึ่งเรียกว่า ASK กำลังดำเนินอยู่ในโคโลราโด
Ziegler กล่าวว่าเธอตระหนักถึงความพยายามอื่น ๆ ในรัฐและประเทศต่างๆทั่วโลกโดยสำรวจปัญหาที่เกี่ยวข้องกับการคัดกรอง T1D
“ ในที่สุดแล้วความคุ้มทุนจะได้รับการประกันก็ต่อเมื่อเราสามารถชะลอหรือป้องกันโรคทางคลินิกได้ทั้งหมด” เธอกล่าว
“ ดังนั้นเราจึงมีความหวังเป็นอย่างยิ่งว่าการทำงานร่วมกันเราจะมีโปรแกรมการตรวจคัดกรองที่ประหยัดค่าใช้จ่ายอย่างกว้างขวางซึ่งช่วยลด DKA และจำนวนผู้ป่วยโรคเบาหวานประเภท 1 ในคลินิกได้”
หลังจากการคัดกรองล่วงหน้า: ก้าวใหม่ที่น่าตื่นเต้น
สมมติว่าการคัดกรอง T1D สามารถนำไปใช้ในวงกว้างมากขึ้นคำถามใหญ่ต่อไปหลังจากได้รับผลลัพธ์ที่ส่งสัญญาณการวินิจฉัย T1D ที่เป็นไปได้ตามท้องถนนแล้วตอนนี้คืออะไร?
เมื่อฤดูร้อนที่ผ่านมาทำให้เรามีคำตอบที่อาจเปลี่ยนเกมสำหรับคำถามนั้นโดยมีการเปิดเผยผลจากกลุ่มการป้องกันประเภท 1 ที่การประชุมทางวิทยาศาสตร์ของสมาคมโรคเบาหวานแห่งสหรัฐอเมริกา (ADA) ในเดือนมิถุนายน 2019
การศึกษา TrialNet ซึ่งตีพิมพ์ใน New England Journal of Medicine แสดงให้เห็นว่าวิธีการรักษาเป็นไปได้โดยใช้ยาที่ใช้ในการตรวจสอบแล้วเรียกว่า Teplizumab
การวิจัยในขณะที่มีขนาดเล็กโดยมีผู้เข้าร่วมเพียง 76 คนพบว่าการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดเพียงครั้งเดียว 14 วันช่วยลดการวินิจฉัย T1D สำหรับเด็กและผู้ใหญ่ที่มีความเสี่ยงได้ถึง 59 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับผลของยาหลอก
ที่สำคัญทำให้การวินิจฉัยล่าช้าออกไปนานถึง 2 ปีโดยปล่อยให้การหลั่งอินซูลินของผู้ป่วยเป็นเวลานาน
การทดลองครั้งที่สองที่เกี่ยวข้องกับยา anti-thymocyte globulin (ATG) ซึ่งโดยทั่วไปจะใช้เพื่อป้องกันการปฏิเสธการปลูกถ่ายไตก็แสดงผลในเชิงบวกเช่นเดียวกัน
ให้ยา T1D ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ในปริมาณต่ำซึ่งแสดงถึงการรักษาการผลิตอินซูลินและแนวโน้มระดับน้ำตาลที่ลดลงเป็นเวลานานถึงสองปี (เทียบกับสิ่งที่อาจเห็นเป็นอย่างอื่นสำหรับ T1D ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่)
ควบคู่ไปกับการศึกษา Fr1da ของ Ziegler สิ่งเหล่านี้เป็นผลลัพธ์ที่น่าสนใจเกี่ยวกับการตรวจจับผลของการวินิจฉัย T1D ในช่วงต้น
“ เป็นเรื่องน่าตื่นเต้นที่มีการรวมตัวกันของสิ่งเหล่านี้” ดร. ไมเคิลฮอลเลอร์จากมหาวิทยาลัยฟลอริดาผู้เขียนนำการศึกษาและประธานการศึกษา ATG ของ TrialNet กล่าว
เกี่ยวกับสารประกอบ ATG ที่ใช้ในการศึกษา Haller กล่าวว่าปัจจุบันมีเพียงสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติสำหรับวัตถุประสงค์ในการปฏิเสธการปลูกถ่ายไตไม่ใช่เพื่อการรักษาโรคเบาหวานประเภท 1
อย่างไรก็ตามหลังจากการวิจัยของเขาโดยใช้ ATG off-label ในสถานที่ทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงความล่าช้าของการโจมตีของ T1D Haller กล่าวว่าเขารู้สึกสบายใจกับขั้นตอนการรักษามากขึ้น จนถึงปัจจุบัน บริษัท ประกันได้จ่ายเงินสำหรับการรักษา
ในทางกลับกัน Teplizumab ได้รับการกำหนดวิธีการรักษาที่ก้าวหน้าจาก FDA เมื่อฤดูใบไม้ร่วงปีที่แล้วเพื่อป้องกันหรือชะลอการเกิดโรคเบาหวานประเภท 1 ในผู้ที่มีความเสี่ยง
การกำหนดนี้หมายถึงยาที่ผลิตโดย บริษัท Provention Bio ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเภสัชภัณฑ์นิวเจอร์ซีย์สามารถเคลื่อนย้ายได้เร็วขึ้นผ่านกระบวนการกำกับดูแลเพื่อออกสู่ตลาด
บริษัท วางแผนที่จะดำเนินการยื่น FDA ให้เสร็จสิ้นภายในสิ้นปีนี้
เหตุใดสิ่งนี้จึงสำคัญ?
ในขณะที่การทดสอบและการแทรกแซงยาในระยะแรกไม่สามารถหยุดประเภท 1 ได้อย่างสมบูรณ์หรือแม้แต่ป้องกัน DKA ทุกกรณี แต่ก็สามารถช่วยให้ผู้คนจำนวนมากได้รับความเจ็บปวดและความทุกข์ทรมานและอาจป้องกันการเสียชีวิตได้
กล่าวอีกนัยหนึ่งมันมีความสำคัญอย่างมากกับจำนวนผู้ที่ได้รับผลกระทบจาก T1D ที่เพิ่มขึ้น
สอบถามผู้ปกครองของเด็กที่เคยวินิจฉัยว่าใครเป็นโรค DKA หรือป่วยหนักจากน้ำตาลในเลือดสูงซึ่งนำไปสู่การวินิจฉัย
ถามคนที่คุณรักของผู้ที่ไม่ได้รับการวินิจฉัยในเวลา แต่ตกอยู่ใน DKA ที่รุนแรงและไม่ได้ทำไปอีกด้านหนึ่ง
“ เนื่องจาก DKA ในการวินิจฉัยโรคยังคงเกิดขึ้นและอาจถึงแก่ชีวิตได้อย่างน้อยควรให้ครอบครัวเหล่านี้ได้ทราบล่วงหน้าว่าบุตรหลานของพวกเขาอาจมีความเสี่ยงต่อการเป็นโรคประเภทที่ 1 จึงมีแนวโน้มที่จะช่วยชีวิตได้” โอไฮโอ D-Dad Jeff Hitchcock ผู้ก่อตั้งและประธานกล่าว ของเด็กที่ไม่แสวงหาผลกำไรที่เป็นโรคเบาหวานซึ่งลูกสาวของมาริสสาได้รับการวินิจฉัยเมื่ออายุ 24 เดือน
“ วิทยาศาสตร์ยังแสดงให้เห็นว่าเด็กที่เริ่มการรักษาก่อน DKA จะมีเวลาในการบรรลุเป้าหมายการเผาผลาญได้ง่ายกว่าเด็กที่อยู่ใน DKA ซึ่งหมายความว่าการระบุความเสี่ยงตั้งแต่เนิ่นๆแม้ว่าจะไม่สามารถป้องกัน T1D ได้ แต่ก็สามารถส่งผลในเชิงบวกได้ตลอดชีวิต” เขากล่าว
Tom Karlya จากนิวยอร์ก D-Dad และผู้สนับสนุนอีกคนหนึ่ง (ซึ่งลูกชายและลูกสาวที่เป็นผู้ใหญ่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นเด็ก) ก็มองเห็นศักยภาพที่นี่เช่นกัน
หลายปีที่ผ่านมา Karlya เป็นผู้นำในโครงการ“ Cry for Change” โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อสร้างความตระหนักเกี่ยวกับประเภทที่ 1 และ DKA ในโรงเรียนและชุมชน
เขาช่วยผลักดันให้ Reegan’s Rule เป็นกฎหมายใน North Carolina ซึ่งสนับสนุนให้กุมารแพทย์สอนอาการ T1D ให้กับครอบครัวของเด็กอายุ 1 ถึง 6 ปี
“ ทั้งหมดนี้มีเอฟเฟกต์สโนว์บอล” คาร์ลยากล่าว “ งานวิจัยนี้นำไปสู่การศึกษาอื่น ๆ และนำไปสู่การศึกษาและการรับรู้ภายในชุมชนและสำนักงานกุมารแพทย์ ลองนึกภาพว่าจะเข้ารับการทดสอบคอเลสเตอรอลของคุณและเมื่อพวกเขาถามเกี่ยวกับความเชื่อมโยงในครอบครัวกับ T1D พวกเขาจะทำการทดสอบอีกครั้งเพื่อคัดกรอง นี่อาจเป็นก้าวแรกในการเป็นส่วนหนึ่งของภาษา”
“ สิ่งที่เกี่ยวกับการวิจัยก็คือมันไม่ได้เปิดแค่ประตูเท่านั้น แต่ยังเปิดทางเดินของประตูอีกด้วย คุณเริ่มต้นด้วยพินไลท์ที่กลายเป็นไฟฉายไฟหน้าไฟสปอตไลท์…แล้วก็จุดสุดยอด” คาร์ลยากล่าวเสริม
อย่างไรก็ตามคำถามของการคัดกรองล่วงหน้าไม่ใช่เรื่องง่ายสำหรับบางครอบครัวซึ่งอาจกังวลว่าผลลัพธ์ในเชิงบวกอาจก่อให้เกิดอันตรายทางอารมณ์หากไม่มีสิ่งใดที่สามารถทำได้เพื่อป้องกันการวินิจฉัย T1D ที่กำลังจะมาถึง
นั่นเป็นสิ่งที่แต่ละครอบครัวต้องต่อสู้และตัดสินใจด้วยตัวเอง
ในระหว่างนี้ก่อนที่งานวิจัยชิ้นนี้จะนำไปสู่การตรวจคัดกรองและการรักษาที่เป็นไปได้เราขอขอบคุณแหล่งข้อมูลที่มีอยู่เพื่อช่วยให้ครอบครัวและประชาชนทั่วไปรับรู้ถึงอาการของ T1D และภาวะแทรกซ้อน DKA ที่เป็นอันตรายที่อาจเกิดขึ้น ได้แก่ :
- นอกเหนือจากประเภทที่ 1 รับข้อมูลเกี่ยวกับป้ายเตือน T1D และคู่มือข้อมูลจากแคมเปญให้ความรู้ DKA นอกจากนี้ตรวจสอบเหตุผลห้าประการที่คุณควรได้รับการตรวจคัดกรอง T1D
- JDRF สัญญาณของโรคเบาหวานประเภท 1 รวมถึงวัสดุสำหรับเด็กวัยหัดเดินเด็กนักเรียนวัยรุ่นและผู้ใหญ่
.jpg)
