การแก้ไขยีนสามารถใช้รักษาโรคเบาหวานได้หรือไม่?

บนเที่ยวบินเมื่อไม่นานมานี้ฉันเจอไฟล์ เวลา เรื่องราวในนิตยสารเกี่ยวกับการตัดต่อยีนและอนาคตที่อาจเกิดขึ้นซึ่งมนุษย์สามารถตัดส่วนที่ไม่ดีของ DNA ของเราออกไปเพื่อหลีกเลี่ยงสภาวะสุขภาพเช่นโรคเบาหวานและภาวะแทรกซ้อน

สิ่งนี้อาจดูเหมือนเป็นสิ่งล้ำยุคในสถานะของการวิจัยในปัจจุบัน แต่ก็ไม่ใช่เรื่องยากที่จะคิดว่าจะเป็นไปได้ในเร็ว ๆ นี้ ในความเป็นจริงงานวิจัยเกี่ยวกับการใช้การแก้ไขยีนในการวิจัยเพื่อรักษาโรคเบาหวานแบบ "ทางชีววิทยา" อยู่แล้ว ไม่ได้ล้อเล่น!

เมื่อวันที่ 18 กันยายน บริษัท CRISPR Therapeutics บริษัท ชีวเภสัชกรรมระหว่างประเทศและ บริษัท ViaCyte ที่สร้างขึ้นใหม่ในซานดิเอโกประกาศความร่วมมือโดยใช้การแก้ไขยีนเพื่อเสริมการห่อหุ้มเซลล์เกาะเล็กเกาะน้อยซึ่งมีศักยภาพในการปกป้องเซลล์เบต้าที่ปลูกถ่ายจากการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกันที่หลีกเลี่ยงไม่ได้ซึ่งตามปกติจะคร่าชีวิต พวกเขาออก

โปรดจำไว้ว่า ViaCyte เป็นการเริ่มต้นที่ทำงานมานานหลายปีในอุปกรณ์ปลูกถ่ายที่ห่อหุ้มเซลล์ที่ผลิตอินซูลินที่พัฒนาขึ้นใหม่ซึ่งสามารถกักเก็บไว้ภายในร่างกายของคนเพื่อเริ่มควบคุมกลูโคสและอินซูลินอีกครั้ง อุปกรณ์ Encaptra ของพวกเขากลายเป็นหัวข้อข่าวและสร้างความตื่นเต้นอย่างมากใน D-Community โดยเฉพาะในปีที่ผ่านมาเมื่อ ViaCyte ได้รับ FDA OK สำหรับการศึกษาทางคลินิกครั้งแรกในมนุษย์

ตาม เวลา, CRISPR-Cas9 ซึ่งเป็นแนวคิดอายุ 5 ปี“ กำลังพลิกโฉมการวิจัยเกี่ยวกับวิธีการรักษาโรคสิ่งที่เรากินและวิธีที่เราจะผลิตไฟฟ้าเชื้อเพลิงรถยนต์ของเราและแม้กระทั่งการอนุรักษ์สัตว์ใกล้สูญพันธุ์ ผู้เชี่ยวชาญเชื่อว่า CRISPR สามารถใช้ในการตั้งโปรแกรมเซลล์ใหม่ได้ไม่เพียง แต่ในมนุษย์ แต่ยังรวมถึงพืชแมลง - แทบจะเป็น DNA ชิ้นใดก็ได้บนโลกใบนี้”

ว้าว! ขณะนี้ทั้งสอง บริษัท ทำงานร่วมกันกล่าวว่า“ เราเชื่อว่าการผสมผสานระหว่างการแพทย์ฟื้นฟูและการแก้ไขยีนมีศักยภาพในการให้การบำบัดรักษาที่ทนทานและคงทนแก่ผู้ป่วยในโรคต่างๆมากมายรวมถึงโรคเรื้อรังที่พบบ่อยเช่นโรคเบาหวานที่ต้องใช้อินซูลิน”

แต่นี่เป็นเรื่องจริงแค่ไหน? และเราควรตั้งความหวังไว้กับแนวคิดเรื่องการแก้ไขยีนเพื่อยุติโรคของเรามากแค่ไหน?

การเขียนโปรแกรม DNA ใหม่

แนวความคิดในการแก้ไขยีนนั้นมีเป้าหมายเพื่อ“ สร้างโปรแกรมดีเอ็นเอของเราใหม่” ซึ่งเป็นส่วนประกอบพื้นฐานของชีวิต

นักวิจัยจาก MIT และ Harvard’s Broad Institute กำลังพัฒนาเครื่องมือที่สามารถตั้งโปรแกรมใหม่ว่าส่วนต่างๆของ DNA ควบคุมและแสดงออกอย่างไรซึ่งอาจเป็นการปูทางไปสู่การจัดการยีนเพื่อป้องกันภาวะเรื้อรัง

มีการพิจารณาด้านจริยธรรมด้วยทั้งหมดนี้เพื่อให้แน่ใจ คณะกรรมการระหว่างประเทศของสหรัฐอเมริกาNational Academy of Sciences (NAS) และ National Academy of Medicine ในกรุงวอชิงตัน ดี.ซี. ได้ออกรายงานเมื่อต้นปี 2560 โดยทั่วไปแล้วจะให้แสงสีเหลืองเพื่อดำเนินการวิจัยแก้ไขยีนของตัวอ่อน แต่ด้วยความระมัดระวังและมีข้อ จำกัด รายงานตั้งข้อสังเกตว่าการแก้ไขยีนของมนุษย์ในอนาคตแบบนี้อาจได้รับอนุญาตในสักวันหนึ่ง แต่หลังจากการวิจัยที่มีความเสี่ยงมากขึ้นเท่านั้นและ“ ด้วยเหตุผลที่น่าสนใจและอยู่ภายใต้การกำกับดูแลที่เข้มงวดเท่านั้น”

ใคร ๆ ก็เดาได้ว่านั่นอาจหมายถึงอะไร แต่ความคิดหนึ่งก็คืออาจ จำกัด ได้เฉพาะคู่รักที่ทั้งคู่เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงและทางเลือกสุดท้ายเท่านั้นที่จะมีลูกที่มีสุขภาพดีอาจเป็นการตัดต่อยีนประเภทนี้

สำหรับการแก้ไขยีนในเซลล์ของผู้ป่วยที่เป็นโรคการทดลองทางคลินิกกำลังดำเนินการเกี่ยวกับเอชไอวีฮีโมฟีเลียและมะเร็งเม็ดเลือดขาว ระบบการกำกับดูแลที่มีอยู่สำหรับยีนบำบัดนั้นดีพอที่จะดูแลงานนั้นคณะกรรมการพบและในขณะที่การปรับแต่งยีน“ ไม่ควรดำเนินการในเวลานี้” คณะกรรมการกล่าวว่าการวิจัยและการอภิปรายควรดำเนินต่อไป

การวิจัยแก้ไขยีนประเภทนี้กำลังดำเนินการอยู่ในหลาย ๆ ด้านรวมถึงโครงการเฉพาะโรคเบาหวาน:

• การใช้ CRISPR นักวิจัยได้แก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมใน Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อมในหนูและปิดการใช้งานยีน 62 ยีนในสุกรเพื่อให้อวัยวะที่ปลูกในสัตว์เช่นลิ้นหัวใจและเนื้อเยื่อตับจะไม่ถูกปฏิเสธเมื่อนักวิทยาศาสตร์พร้อมที่จะปลูกถ่ายเข้าไป คน.

• เรื่องนี้ตั้งแต่เดือนธันวาคม 2559 รายงานว่าที่ Lund University Diabetes Center ในสวีเดนนักวิจัยได้ใช้ CRISPR เพื่อ "ปิด" ยีนตัวหนึ่งที่คิดว่ามีส่วนในการทำให้เกิดโรคเบาหวานลดการตายของเซลล์เบต้าและเพิ่มการผลิตอินซูลินในตับอ่อน .

• ที่ศูนย์มะเร็ง Sloan Kettering ในนครนิวยอร์กนักชีววิทยา Scott Lowe กำลังพัฒนาวิธีการรักษาที่เปิดและปิดยีนในเซลล์เนื้องอกเพื่อให้ระบบภูมิคุ้มกันทำลายได้ง่ายขึ้น

• นักวิจัยโรคมาลาเรียกำลังสำรวจหลายวิธีที่สามารถใช้ CRISPR ในการจัดการกับยุงเพื่อทำให้พวกมันมีโอกาสแพร่เชื้อได้น้อยลง เช่นเดียวกันกับหนูที่แพร่เชื้อแบคทีเรียที่ก่อให้เกิดโรคลายม์

• งานวิจัยในปี 2015 นี้สรุปได้ว่าเครื่องมือแก้ไขยีนประเภทนี้จะมีความแม่นยำมากขึ้นและช่วยให้เราเข้าใจโรคเบาหวานได้ดีขึ้นในอีกไม่กี่ปีข้างหน้าและการศึกษาล่าสุดที่ตีพิมพ์ในเดือนมีนาคม 2017 แสดงให้เห็นถึงคำมั่นสัญญาของการบำบัดด้วยยีนโดยใช้เทคนิคนี้สำหรับการรักษา T1D ในสักวันหนึ่ง ( !) แม้ว่าจะได้รับการศึกษาในแบบจำลองสัตว์เท่านั้นจนถึงขณะนี้

• แม้แต่ Joslin Diabetes Center ในบอสตันก็มีความสนใจในแนวคิดการแก้ไขยีนนี้และกำลังทำงานเพื่อสร้างโปรแกรมหลักที่เน้นการวิจัยประเภทนี้

นอกจากนี้ในส่วนหน้าการวิจัยโรคเบาหวานโปรแกรมเช่น TrialNet กำลังค้นหาตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของภูมิต้านทานเนื้อเยื่อบางชนิดอย่างจริงจังเพื่อติดตามพันธุกรรมของ T1D ผ่านทางครอบครัวเพื่อกำหนดเป้าหมายการรักษาในระยะเริ่มต้นและแม้แต่การป้องกันในอนาคต

ในขณะเดียวกันมีรายงานว่าวิธีการแก้ไขยีนแบบใหม่เหล่านี้มีศักยภาพในการปรับปรุงสุขภาพและสวัสดิภาพของสัตว์ที่ผลิตอาหารเช่นโคไม่มีเขาสุกรที่ต้านทานต่อไข้สุกรแอฟริกันหรือไวรัสสืบพันธุ์และระบบทางเดินหายใจของสุกรและเปลี่ยนแปลงลักษณะเฉพาะของพืชอาหารหรือ เชื้อราเช่นเห็ดที่ไม่มีสีน้ำตาลเป็นต้น

การรักษาทางชีวภาพเทียบกับการรักษาโรคเบาหวาน

ก่อนที่จะมีการทำงานร่วมกันกับ CRISPR แนวทางของ ViaCyte เรียกว่า "การรักษาแบบใช้งานได้" เนื่องจากสามารถทดแทนเซลล์อินซูลินที่ขาดหายไปในร่างกายของผู้พิการได้เท่านั้น แต่ไม่สามารถระบุถึงรากของภูมิต้านทานผิดปกติของโรคได้ แต่การทำงานร่วมกันพวกเขาสามารถทำได้ทั้งสองอย่างเพื่อแสวงหา "การรักษาทางชีวภาพ" ที่แท้จริง

“ พลังที่รวมกันของความร่วมมือนี้อยู่ที่ความเชี่ยวชาญจากทั้งสอง บริษัท ” Dr. Paul Laikind ประธานและซีอีโอของ ViaCyte กล่าวกับเรา

เขากล่าวว่าการทำงานร่วมกันยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น แต่ถือเป็นก้าวแรกที่น่าตื่นเต้นบนเส้นทางในการสร้างผลิตภัณฑ์ที่ได้จากเซลล์ต้นกำเนิดซึ่งสามารถต้านทานการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกันโดยพื้นฐานแล้วการสร้างดีเอ็นเอของเซลล์ใหม่เพื่อหลีกเลี่ยงการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกัน

โอเคเราอดไม่ได้ที่จะสังเกตว่าทั้งหมดนี้มาจากนวนิยายเรื่องนี้อย่างไร โลกใหม่ที่กล้าหาญ และการโต้เถียงของนักออกแบบทารกทำให้คนหนึ่งไตร่ตรองถึงจริยธรรม: มันถูกต้องหรือไม่ที่จะเข้าไปยุ่งเกี่ยวกับแง่มุมต่างๆ ของมนุษยชาติที่เราไม่ต้องการที่จะมุ่งมั่นเพื่อสุขภาพที่“ สมบูรณ์”?

อย่าเข้าไปยุ่งเกี่ยวกับการเมืองหรือศาสนาที่นี่มากเกินไป แต่เห็นได้ชัดว่าเราทุกคนต้องการการรักษาโรคเบาหวานและโรคอื่น ๆ เราเต็มใจ (หรือต้องการ) ที่จะ“ เล่นงานพระเจ้า” เพื่อไปที่นั่นหรือไม่? อาหารสำหรับความคิดที่จะแน่ใจ